血友病是一种常发于男性而通过女性遗传的疾病，用药物无法治疗。患此病的人，最怕皮肤伤破，一旦伤破就会流血不止。这是因为血友病病人的血液中无凝血因子Ⅸ。为了治此病，只有输入含有凝血因子Ⅸ的血液，使其在流血过程中凝血，终止出血。患此病的人，还易受艾滋病和乙型肝炎的感染。
血友病在地中海一带比较多见，过去对此无根治的办法。病人提心吊胆度日，深怕皮肤碰破弄伤。因为人体内血液有限，如果流血不止，就会有生命危险。因此，必须寻找理想的治疗办法，这个办法就是基因治疗。给血友病人补充凝血因子Ⅸ，虽然可行，但来源有限，不可能从其他人体中提取凝血因子Ⅸ。
对血友病人进行基因治疗，是将病人的皮肤细胞在体外进行培养，然后通过反转录病毒载体将凝血因子Ⅸ导入皮肤细胞，进行扩增，与胶原混合注射回病人体内。这样能使病人的Ⅸ因子的浓度升高2倍。持续1年余，血友病人的症状就会得到明显改善。经过基因治疗的病人，即使皮肤破损，流血也会凝固，不会出现流血不止。这说明，基因治疗可以把血友病治好。但是，这还要从遗传这个角度解决问题。因为血友病是遗传的，虽然病人可以治好，此病却仍然会遗传给子孙后代。