烷化剂是一类常用的抗肿瘤药物。它们具有活泼的烷化基团，能与生物受体的富电子中心结合。在细胞组分子中，DNA是烷化剂最敏感的受体。烷化作用造成DNA模板空隙，改变了模板性质，因而导致复制转录的错误和不完全，进而影响RNA和蛋白质的合成，抑制细胞分裂，终使细胞死亡。烷化剂还可以抑制细胞代谢物的生物合成。烷化剂为细胞周期非特异性药物，增大剂量时可杀伤各期的增殖细胞和非增殖细胞，因此是一种广普抗肿瘤药物。缺点是选择性不高，对正常细胞都有较强的毒性。用药后常有骨髓抑制，对胃肠道上皮也有刺激。目前临床常用的烷化剂药物有氮芥类、乙撑亚胺类、磺酸酯类和亚硝脲类。
抗代谢药物是一类能干扰细胞正常代谢物的生成和作用、抑制细胞增殖、导致细胞死亡的药物。其作用主要是抑制与正常代谢物生物合成有关的酶，故抗代谢药物也是酶抑制剂。目前临床用于治疗肿瘤的有效抗代谢药物是与核酸生物合成有关的前体或辅因子。如嘌呤、嘧啶和叶酸的类似物。抗代谢药物为细胞周期特异性药物，杀细胞作用较烷化剂为弱，且其杀细胞能力有一定限度。临床上主要用于治疗急性白血病，但对实体瘤也显示疗效。
抗肿瘤菌素是从微生物发酵液中提取的一种具有抗肿瘤作用的药物，往往兼具抗肿瘤和抗菌作用。大多作用于RNA和DNA。分三类：抑制RNA合成、对DNA直接损害、抑制DNA合成。由于抗肿瘤抗菌素大部分作用于DNA或与DNA形成复合物，抑制细胞分裂，故多为细胞周期非特异性药物，对增殖细胞及非增殖细胞均有杀伤作用。更生霉素是临床最早使用的抗肿瘤抗菌素，至今仍普遍使用，对恶性淋巴瘤、绒毛膜上皮癌有明显疗效。正定霉素常用于急性白血病。
某些肿瘤的生长和发展与激素有一定关系。一般认为生长在激素效应器官的肿瘤细胞与正常细胞一样，可接受激素的调节。人们很早就使用激素治疗乳腺癌和前列腺癌，这是最早用于肿瘤的药物治疗。临床用于治疗脏瘤的激素有以下三类：
性激素。包括雌、雄激素和孕激素；肾上腺皮质激素；激素。丙酸睾丸素和甲基睾丸素是最常用的雄激素，可用于绝经期前妇女的乳腺癌。黄体酮及高效制剂甲地孕酮可治疗子宫体癌。
抗肿瘤植物药物是从植物中草药中提取的、具有抗肿瘤作用的药物。在其有效成分研究中，生物碱类的抗肿瘤作用．较为明显。目前常用的有常春花碱、常春新碱、秋水仙碱、秋水仙酰胺。
随化学研究和医药科学的发展，新的抗癌药物不断被研制出来。虽然还不能将癌灶去除，但尽可能延长癌症患者的寿命。